近日，BioBAY园内企业士泽生物宣布，其自主研发的全球首款通用型iPSC衍生亚型神经前体细胞注射液（XS-228注射液）用于治疗渐冻症（ALS）的研究性新药申请（IND）正式获美国FDA完全批准开展注册临床试验，同步获中国国家药监局（NMPA）受理，成为我国首个在美中双报获批的iPSC衍生细胞治疗药物。这一突破不仅标志着中国在神经退行性疾病治疗领域的全球领跑地位，更彰显了BioBAY作为生物医药创新高地的孵化实力。 2025年开年，我国干细胞领域迎来多重利好，CDE官网数据显示，当前受理的10项干细胞IND中，士泽生物独占4项，覆盖帕金森病、渐冻症等重大适应症。 BioBAY凭借其“研发-临床-生产”一体化生态，已汇聚多家细胞治疗领军企业，形成从早期研发到商业化生产的协同网络。早前的采访中李翔博士特别提到：“园区内企业间的技术共享与合作，为士泽生物突破异体通用型细胞药的规模化生产难题提供了关键支持。”BioBAY以科学性和专业性为导向，为士泽生物提供了从实验室到临床的务实支持，包括GMP生产平台搭建、监管沟通指导及国际合作资源对接，助力企业突破技术转化瓶颈。 士泽生物自主研发的通用型iPSC衍生细胞治疗药物接连创造行业里程碑。其针对渐冻症（ALS）的细胞治疗新药成为中国首个获得美国FDA孤儿药资格（ODD）的iPSC衍生细胞药物，同时也是全球唯一获批开展ALS治疗注册临床试验的iPSC细胞疗法；而针对帕金森病（PD）的多巴胺能神经前体细胞注射液，已于2025年1月获FDA批准IND，成为全球首个进入注册临床试验的iPSC衍生PD治疗药物。 在临床验证中，士泽生物展现了显著优势：帕金森病治疗最长随访期超12个月，未出现细胞疗法相关不良事件，患者开关期时间、MDS-UPDRS评分等核心指标显著改善；渐冻症治疗完成全球首例异体细胞移植，临床随访证实其可安全有效延缓疾病进展。2024年，企业率先完成中国全部两项iPSC治疗神经系统疾病国家级备案临床研究，通过国家卫健委GMP/GCP双重核查，为全球拓展奠定基础。 凭借FDA孤儿药资格，士泽生物ALS疗法未来可享7年市场独占权及审评加速等政策红利。值得关注的是，企业已建立全球首个覆盖PD与ALS两大神经退行性疾病的iPSC细胞药研发体系，不仅实现中国iPSC衍生细胞药在FDA IND与ODD认证的“零突破”，更通过全球首例ALS及中国首例PD细胞治疗临床实证，确立在再生医学领域的双赛道领跑地位。 士泽生物的突破是BioBAY创新生态的一个缩影。随着XS-228注射液进入注册临床阶段，其与帕金森病管线（XS-411注射液）的协同推进，有望为全球超千万神经疾病患者提供“中国方案”。李翔博士表示：“未来，我们将继续深耕BioBAY，携手园区伙伴，推动中国干细胞治疗从‘并跑’向‘领跑’跨越。”

近日，2024年度 “国家科技重大专项”（癌症、心脑血管、呼吸和代谢性疾病防治研究，简称四大慢病国家科技重大专项）公布，BioBAY园内星锐医药参与联合申报的“胶质瘤免疫‘冷肿瘤’的治疗新策略开发和优效人群的精准识别”项目入选，正式获得立项支持。 据悉，基于此次项目申报的合作经验和技术平台的深度互补，星锐医药将与各方共同开展脑胶质瘤的相关发病机制、防筛技术、 临床诊疗和示范推广等方面研究和攻关。 值得一提的是，星锐医药此前与楷拓生物、国家生物药技术创新中心联合申报的“新型核酸药物技术基础研究及关键创新技术”项目也成功入选了2023年度江苏省科技计划专项资金（第二批前沿引领技术基础研究重大项目）名单。（相关阅读：开门红丨楷拓生物联合星锐医药、国家生物药技术创新中心成功入选2023年度江苏省科技计划项目） 星锐医药创立于2021年8月，致力于研发RNA为核心的创新药物，以解决未被满足的临床需求，研发管线涵盖了传染病疫苗、肿瘤免疫、代谢疾病等领域。 自创立之初，星锐医药便屡获资本市场认可。2021年年底，刚刚创立的星锐医药便获得了近千万美元的天使轮融资，以推进其组织特异性mRNA疗法；仅不到半年后，又迅速完成了1.5亿元的A轮融资。 2023年3月，星锐医药位于BioBAY三期B区的研发中心及中试生产车间正式启用。其中试生产基地面积达3500平方米，涵盖了原液、制剂和成品灌装及冻干，符合中美双报的质量体系，足以满足一、二期临床的产能需求。（相关阅读：正式启动！星锐医药苏州研发中心及生产车间开业） 在资本市场与生产基地的共同加持下，星锐医药产品管线迅速推进。其自主研发及生产的呼吸道合胞病毒（RSV）mRNA疫苗STR-V003已获得FDA批准，正在开展一期临床试验研究。同时，星锐医药还与时夕生物、申基生物等企业达成合作，共同推进核酸药物的应用及发展。（相关阅读：企业资讯丨星锐医药：与申基生物达成战略合作，共同推进核酸药物的应用与发展）

近日，BioBAY园内企业苏州华毅乐健生物科技有限公司（以下简称“华毅乐健”）与国家药品监督管理局药品审评中心（CDE，NMPA）就其自主研发的GS1191-0445注射液的III期临床试验方案达成一致，标志着华毅乐健GS1191-0445注射液正式进入III期临床试验阶段。此临床试验已于2025年2月5日在CDE药物临床试验登记平台公示。 GS1191-0445注射液是一款基于腺相关病毒（AAV）载体的基因治疗药物，靶向血友病A的核心病因——凝血因子Ⅷ（FⅧ）基因缺陷。目前，血友病A患者主要依赖外源性FⅧ输注，但需频繁给药（每年超100次），且存在免疫反应、高昂费用（年治疗成本超30万元）等问题。与传统疗法相比，其具有以下优势： 1、精准递送与长效表达：通过AAV载体将功能性FⅧ基因导入患者肝细胞，实现内源性FⅧ的持续表达。相较于传统替代疗法需频繁注射（每周2-3次），该药物通过单次静脉输注即可长期维持FⅧ活性＞5 IU/dL，显著降低年化出血率（ABR）达99%。 2、突破免疫耐受难题：临床试验中未检测到FⅧ抑制物，表明其通过载体优化（如衣壳改造）降低了免疫原性，避免了传统替代疗法中30%患者产生抑制物的风险。 3、生产工艺先进性：采用悬浮HEK293细胞培养结合层析纯化技术，实现AAV载体规模化生产（最大反应器规模达1000L），产能与质量控制达到国际领先水平，为商业化奠定基础。 华毅乐健的突破性解决方案走在了世界前沿，目前全球范围内，辉瑞、拜玛林等企业已推进多款AAV基因疗法进入临床，而国内此前尚无AAV基因治疗产品进入III期临床。 华毅乐健创立于2019年，拥有领先全球的CMC技术平台，自建8600平方米生产基地，覆盖质粒和AAV病毒商业化生产线和中试生产线。AAV产品生产用可放大的悬浮HEK293细胞加层析纯化的平台工艺，高产量高质量。上游细胞培养配备了不同规模的一次性生物反应器，其中最大规模达1000升。该生产基地同时拥有涵盖全面检测能力的质控实验室。

近日，BioBAY园内企业亚盛医药举行美股纳斯达克上市暨15周年庆典。作为中国创新药领域的标杆企业，亚盛医药自成立以来，始终以“解决全球患者未被满足的临床需求”为使命，深耕细胞凋亡通路等前沿领域，逐步成长为港美两地上市的国际生物医药领军企业，其发展历程与苏州生物医药产业园（BioBAY）的产业生态深度融合。 2016落户BioBAY，开启产业化征程 2015年，亚盛医药完成了9600万元的A轮融资，领投机构之一正是来源于苏州工业园区，而就在次年，亚盛医药决定将研发跟生产中心搬迁至BioBAY。“园区建立了覆盖生物医药全产业链的完整的扶持政策体系，可以给我们创新创业提供全方位的支持；更为重要的是，园区有良好的营商环境、高效的服务型政府机构可以第一时间内落实解决企业所需、所难，所以，亚盛医药与园区的‘牵手’就变得顺理成章了。”亚盛医药董事长杨大俊在回顾这个决定时谈到。 “我最看重的，是苏州工业园区长期坚持的一个原则：一张蓝图绘到底。”杨大俊说，从2006年至今，苏州工业园区发展生物医药产业的目标没有变过，“生物医药是创新驱动的硬科技，必须脚踏实地、长期坚持。如果追求短平快，生物医药产业不可能做起来。” BioBAY提供的资本助力、政策配套和高效服务，为亚盛医药的研发与产业化奠定了基础。此后，企业逐步将研发和生产重心向苏州转移，为后续的爆发式增长埋下伏笔。 2019港交所上市，迈向资本国际化 2019年10月28日，亚盛医药迎来了历史时刻：成功在香港联交所主板挂牌上市（股票代码：6855.HK），成为国内首批通过港股18A规则上市的未盈利生物科技企业之一。 凭借良好的成长性及独特的市场稀缺性，亚盛医药在全球发行配售期间受到市场热捧，公开发售超购约752倍。此外，亚盛医药还引入中国生物制药为基石投资者，认购2000万美元 (约1.57亿港元) 的股份。值得一提的是，这是中国生物制药首次作为基石投资人投资创新药企业。 亚盛医药在港交所成功上市，不仅体现了其创新药管线在国际市场上的价值，也从另一个角度充分展现了BioBAY在创新环境、融资平台和国际化平台等方面培育企业的独特优势。 2021奥雷巴替尼上市，填补临床空白 2021年底，亚盛医药自主研发的第三代BCR-ABL抑制剂奥雷巴替尼（商品名：耐立克®）在中国获批上市。 从立项、研发，到审批、上市，奥雷巴替尼历时13年，投资近20亿元。该药是全球第二个和中国首个获批上市的第三代BCR-ABL抑制剂，正式开启了我国三代“格列卫”治疗时代。巨大的时间和资金投入，最终换来了耐立克在国内和国际市场的“通行证”，其优异的临床有效性和安全性证明了它高度的价值所在。亚盛医药还与为全球制药企业提供专业供药解决方案的服务商TannerPharma集团携手，启动一项创新的指定患者药物使用计划。 “以前是中国同步世界，现在是世界同步中国。通过这一计划，在中国实现全球首发上市后，真正具有临床价值的创新药也可以让全球急需患者同步使用。”杨大俊说。对于伴有T315I突变的慢性髓细胞白血病患者来说，耐立克给他们带来了生命的新希望。诚如杨大俊所言：“我们做创新药，并非为了创新而创新，而是看到了病人的需求和临床的价值，希望通过我们的努力，给予这些患者生命的希望。” 一款创新药的出现需要经过漫长的早期研究和临床验证，期间涉及到原料药的供应、药学毒理的服务、工艺开发和生产的外包，以及临床研究服务。而BioBAY则致力于完善新药研发过程中所涉及到的所有环节，形成完整的研发生产生态链，支持以亚盛医药为代表的企业研发出优秀的创新药。 2021全球总部与研发中心启用，升级全产业链能力 2021年12月，亚盛医药全球总部及研发中心在苏州工业园区正式启用，其产能可满足不同阶段临床样品及商业化药品的生产需求。亚盛医药此前已具备完善的化学原料药工艺研究、处方前研究、制剂处方及工艺开发能力，并配备了齐全的研发设备和经验丰富的研发力量。全球产业基地的启用，意味着亚盛医药可满足新药从临床前到临床、从IND到NDA、从小试到商业化的全链条的研发和生产需要。 亚盛医药全球产业基地的启用是其全球布局推进的一部分，可以支持亚盛医药在苏州生产具有全球专利和全球市场潜力的创新药，实现从Biotech到Biopharma的跨越，从苏州走向世界。这不仅是亚盛医药的里程碑事件，也表现了亚盛医药对苏州工业园区产业生态的认可。 2022设立Pre-REITs基金，探索产融结合新模式 亚盛医药全球产业基地与创新工场正式启用后，在满足亚盛医药自身需求的同时，尚有一定效能富余。基于此，亚盛医药结合当时新发布的“苏州生物医药十二条”政策中关于“鼓励设立生物医药领域不动产基金，支持相关生物医药企业盘活闲置资产及产能”的政策指引，联合元联基金发行Pre-REITs 基金。 该基金的发行，一方面为亚盛医药引入新的资产战略投资人，可为企业新增最高4亿元的现金储备，赋能企业研发创新投入。同时该基金落地，必将成为苏州一号产业头部标杆企业集群如何提高企业富余资产效能的先行先试的成功案例，可为产业发展注入新的思路及新的血液。 另一方面，本次Pre-REITs基金的发行，让亚盛医药获得更为灵活的固定资产管理方式。使其在不影响自身创新研发及产业化的前提下，释放部分固定资产富余效能，联合国内领先投资机构元禾控股，借助其丰富的资本资源与运作经验，共同设立盛禾众创空间。盛禾众创空间将为入驻企业提供从药物发现到商业化生产全流程所需的场所、技术及资本支持，目标发展成为“生物医药全链条价值倍增体系提供者”，努力打造全新创新药高质量发微生态圈，助力苏州生物医药产业高质量发展。这一合作体现了亚盛在资本创新领域的探索，也为苏州生物医药产业集群的生态构建提供了新思路。 2025纳斯达克双重上市&15周年，全球化再提速 2025年1月24日，亚盛医药成功登陆纳斯达克（股票代码：AAPG），募集资金1.42亿美元，创造了多个首单：首例18A公司赴美双重主要上市，2025年美股首例生物医药上市，首例通过中国证监会备案的港股上市公司赴美双重主要上市。 2月15日，亚盛医药举办上市暨15周年庆典，宣布苏州全球产业基地获ABC三证（药品生产许可证），通过GMP认证，进一步强化全产业链能力。至此，亚盛医药已完成“研发-生产-商业化-资本国际化”的全链条闭环，迈入全球化价值输出的新阶段。 亚盛医药的成长史，与苏州BioBAY的产业生态紧密交织。从2015年扎根园区，到2025年港美两地上市，其每一步跨越都印证了苏州“一张蓝图绘到底”的产业定力。未来，随着细胞凋亡通路药物的全球临床推进，亚盛医药或将在肿瘤治疗领域书写更多“中国原创”的里程碑，为全球患者带来更多希望。同时，BioBAY也将始终如一，继续深耕生物医药产业，为优秀的企业、创新的产品，保驾护航。