2024年8月14日，苏州益铂生物科技发展有限公司开业典礼在苏州独墅湖世尊酒店隆重举行，正式宣告进军生物医药临床前CRO领域。 开业典礼嘉宾云集、高朋满座，第十三届全国政协副秘书长、中国药学会副理事长曲凤宏研究员；中国工程院院士王广基教授；国家药品监督管理局药品审评中心原主任许嘉齐研究员；沈阳药科大学原党委书记、校长吴春福教授；国家特聘专家、国家前沿生物技术抗体平台重点研发计划首席科学家、浙江壹生科生物技术有限公司创始人马宁宁教授等众多业界领导、行业专家以及国内生物医药60余家企业代表、沈阳药科大学校友会代表、社会各界同仁齐聚一堂，共同见证这一重要时刻。 苏州工业园区党工委委员、管委会副主任倪乾，国家生物药技术创新中心执行主任、BioBAY董事长殷建国受邀参会。 开业典礼由益铂生物总经理商磊博士主持，商磊博士、王全新董事长分别向出席典礼的领导及嘉宾表示热烈欢迎。 益铂生物初始合伙人、常务副总经理金泉源博士宣读了来自中华全国工商业联合会医药业商会的贺信，全国工商联为益铂生物开业送上了美好的祝福和期待。 沈阳药科大学深圳校友会会长、深圳市康哲生物科技有限公司总经理史哲先生代表沈药校友对益铂生物的成立表示热烈祝贺，期待携手并肩，共同为我国生物医药产业发展蓄势赋能。 苏州工业园区党工委委员、管委会副主任倪乾先生在致辞中指出，益铂生物的成立不仅是企业发展的重要里程碑，更为苏州生物医药产业的高质量发展提供了强劲推动力，表示将全力支持企业发展壮大。 中国工程院院士、中国药科大学副校长王广基教授在讲话中剖析了全球生物医药行业的发展态势，对益铂生物的未来发展进行了展望和建议，鼓励公司秉持务实创新的精神为行业创新发展助力。 曲凤宏秘书长发表讲话，他强调了生物医药产业在我国发展全局中的重要地位，指出CRO企业发展是促进产学研医深度合作的重要力量，希望益铂生物在未来的发展中秉承“诚信、专业、创新”的经营理念，为合作伙伴提供高质量的研究服务，争当医药卫生事业的排头兵。 国家生物药技术创新中心执行主任、苏州工业园区生物产业发展有限公司董事长殷建国先生向益铂生物授予“国家生物药技术创新中心动物试验技术创新平台”牌匾，标志着益铂生物在技术创新和平台建设方面得到了高度认可。 开业典礼现场，金泉源博士代表益铂生物与包括艾博生物、映恩生物、联邦制药、山东京卫、杭州远大、海南金港生物以及浦发银行在内的多家战略合作单位签署了合作协议。艾博生物CEO英博博士作为战略合作单位代表发言，满怀期待地分享了与益铂生物的合作前景。 开业典礼结束后，益铂生物举办了题为“新质生产力、创新环境、药品监管”的闭门座谈会，座谈会由曲凤宏研究员主持，60余位行业专家、企业领导和园区领导深入探讨了生物医药产业的未来发展方向。 风劲扬帆正当时，踔厉奋发踏征程。益铂生物将以开业盛典为新起点，秉承高起点、高标准、高质量的原则，着力打造国内一流的临床前试验动物技术服务平台，与合作伙伴携手共进，勇当中国新药研发的最美服务者，为生物医药行业的创新发展贡献智慧与力量，为人类健康事业添砖加瓦。

比一粒芝麻小1/8、却能治疗全球首位不可逆致盲眼病……今年，BioBAY园内一家企业自主研发的青光眼引流器，成功通过《创新医疗器械特别审查程序》，进入临床试验。 不同于药物和开刀手术进行眼压控制，该方案属于微创手术，医生只需“打一枪”，即可实现对眼压的长期稳定控制。目前，该产品在全国近20家临床中心已完成过百例入组手术，预计2026年获批上市。 8月7日，在海思盖德（苏州）生物医学科技有限公司实验室，记者看到技术人员在高倍数的显微镜下，将一个个金属支架穿入导丝中，它们正是专为治疗青光眼设计的眼球植入体，外周直径仅有260个微米。 260个微米是什么概念？以一粒芝麻举例，芝麻的外周直径约为3000微米，也就是3毫米，而这个小小的支架，仅有芝麻大小的1/8。哪怕放在手指间，凑近观察，都难觅其踪影。 “别看它小，作用却很大。”海思盖德（苏州）生物医学科技有限公司创始人赵鹏向记者解释到，青光眼是目前全人类共同的视力挑战，也是位居全球首位的不可逆致盲性眼科疾病。其主要的病理性表现为眼压异常，导致视网膜神经的损伤和病变，患者的视野会逐渐受限、视力逐步丧失。因为现在医学上还没有能够修复视神经功能的技术手段，所以其导致的视野缺损是不可逆的。 “而支架的作用正是通过特制输送装置，建立房水排出通道，降低患者眼压，起到治疗青光眼的目的。”赵鹏说，在此之前，治疗青光眼主要通过两种途径——药物治疗和手术治疗。前者是通过滴眼药水，每天定点、定量给药；后者则通过在小梁网上开刀，这对手术医生的技术要求很高，且术后恢复期长。 值得一提的是，这个小小的支架也是目前世界上最小的支架，比曾经世界吉尼斯纪录的300多个微米的支架还要小。如此微小的尺寸设计，不仅体现了研发团队对细节的不懈追求，更带来了微加工、超微精密制造及超分子化学涂层等一系列技术上的挑战。 “这款全球最小的III类植入体，在治疗效果上实现了质的飞跃。与传统治疗方式相比，它不仅操作简便快捷，整个过程仅需三分钟，更显著减少了患者的手术创伤，使眼部恢复更为迅速。”赵鹏说。 今年，产品通过《创新医疗器械特别审查程序》，该程序是业界的“绿色通道”，不仅标志着产品上市进程的大幅提速，更为企业的持续创新能力注入了强劲动力。截至目前，已在全国近20家临床中心完成过百例入组手术，举例2026年上市又近一步。 苏州生物医药产业竞争力位居中国前列，世界医药企业前20强中有6家，医疗器械50强中有21家已在苏州布局。苏州工业园区重点布局体外诊断、植介入器械、影像及治疗设备三大重点领域，已集聚相关企业约600家，取得医疗器械注册证1500多张，近30个产品进入国家医疗器械创新产品审批“绿色通道”。

8月7日，BioBAY园内上市企业百济神州公布2024年第二季度财务业绩以及业务进展。信息显示，百济神州第二季度总收入达9.29亿美元，同比增长56%；百悦泽®全球销售额达6.37亿美元，同比增长107%。 总收入：截至2024年6月30日止三个月内，总收入达9.29亿美元，2023年同期为5.95亿美元，主要得益于百悦泽®在美国和欧洲的销售额分别同比增长114%和209%。 产品收入：截至2024年6月30日止三个月内，产品收入为9.21亿美元，相比2023年同期的5.54亿美元增长66%。产品收入增加的原因主要得益于百悦泽®的销售额增加。截至2024年6月30日止三个月内，美国是公司最大的市场，产品收入达4.79亿美元，去年同期为2.24亿美元。除百悦泽®产品收入增长之外，从安进获得授权许可的产品在中国的销售和百泽安®的销售也对产品收入产生积极影响。 毛利率：2024年第二季度毛利占全球产品收入的85%；相比较，去年同期为83%。毛利率增长主要是由于与产品组合中的其他产品相比，百悦泽®在全球销售中占比更高。 研发费用：2024年第二季度，GAAP和经调整研发费用均同比增长，主要因为临床前项目推进至临床、早期临床项目推进至后期发展阶段。2024年第二季度，与在研项目授权引进资产相关的预付款和里程碑付款总额为1,200万美元，去年同期为零。 百悦泽®（泽布替尼） 2024年第二季度，百悦泽®在美国的销售额达4.79亿美元，同比增长114%，其中超过60%的季度环比需求增长来自于在慢性淋巴细胞白血病（CLL） 适应症中使用的扩大，同时该产品在CLL新增患者的市场份额继续提升；2024年第二季度，百悦泽®在欧洲的销售额达8,100万美元，同比增长209%，主要得益于所有主要市场的市场份额均有所增加，包括德国、意大利、西班牙、法国和英国。 在2024年欧洲血液学协会（EHA）年会上，通过口头报告展示了3期SEQUOIA试验中D组所评价的百悦泽®联合维奈克拉用于治疗携带17p缺失和/或TP53突变的高危CLL和/或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）初治（TN）患者的数据；初步数据显示，在65例有效性可评价患者中，总缓解率为100%，完全缓解（CR）加CR伴造血功能不完全恢复（CRi）率为48%。 在美国临床肿瘤学会（ASCO）年会和EHA年会上，展示了百悦泽®的新分析：在治疗CLL/SLL中，与其他BTKi（包括阿可替尼和伊布替尼）相比，百悦泽®的无进展生存期和缓解率均有所提高，且降压药的使用率较低。 百泽安®（替雷利珠单抗） 2024年第二季度，百泽安®销售额达1.58亿美元，同比增长6%。 在ASCO年会上，展示了3期RATIONALE-306研究中评估百泽安®联合化疗治疗晚期或转移性食管鳞状细胞癌（ESCC）患者的新数据。 从美国食品药品监督管理局（FDA）处获悉，由于临床研究中心检查的时间推迟，FDA延迟批准替雷利珠单抗用于不可切除的复发性、局部晚期或转移性ESCC患者一线治疗的申请，根据《处方药使用者付费法案》（PDUFA），原定对该项申请作出决议的时间为2024年7月。 血液学 Sonrotoclax（BCL2抑制剂） 迄今为止，整个项目已入组超过1,000例患者。 针对R/R套细胞淋巴瘤（MCL）的全球潜在注册性2期试验已完成入组，针对华氏巨球蛋白血症（WM）全球潜在注册性2期试验、复发/难治性（R/R）CLL的中国潜在注册性2期试验以及sonrotoclax联合百悦泽®用于TN CLL的全球3期试验CELESTIAL继续入组患者。 在2024年EHA年会上，公布了与百悦泽®联用治疗R/R CLL/SLL和R/R MCL的1期研究数据，展示出深度、持久的缓解和可耐受的安全性特征；以及作为单药治疗R/R WM、与阿扎胞苷联用治疗TN和R/R急性髓系白血病，以及与地塞米松联用治疗携带t（11; 14）突变的R/R多发性骨髓瘤的1期研究数据结果，均取得令人鼓舞的缓解率、持久的缓解和可控的安全性特征。 获得FDA授予的快速通道资格，用于治疗R/R WM。 用于R/R CLL 和 R/R MCL 的 3 期研究预计将于 2024 年第四季度或 2025 年第一季度入组首例受试者。 BGB-16673（BTK CDAC） 迄今为止，整个项目已入组超过300例患者；用于治疗R/R MCL和R/R CLL的潜在注册可用扩展队列继续入组患者。 在2024年EHA年会上，展示了在治疗R/R CLL/SLL患者中良好的初步有效性和安全性数据；预计3 期研究将于 2024 年第四季度或 2025 年第一季度入组首例受试者。 实体瘤 肺癌 替雷利珠单抗与BGB-A445（抗OX40抗体）、LBL-007（抗LAG-3抗体）和BGB-15025（HPK1抑制剂）联用治疗肺癌的多个随机队列预计将于2024年内进行数据读出。 BGB-C354（B7H3 ADC）：公司首款自主研发的ADC，已启动剂量递增研究。 BGB-R046 （IL-15前体药物）：已启动剂量递增研究；这是一种细胞因子前体药物，将在肿瘤微环境中利用蛋白酶切割释放出活性成分IL-15，并通过促进T细胞和自然杀伤细胞（NK）扩增来激发抗肿瘤活性。 泛KRAS抑制剂、MTA协同PRMT5抑制剂及EGFR CDAC靶向蛋白降解剂有望在2024年下半年进入临床开发阶段。  乳腺癌和妇科癌症 BGB-43395（CDK4抑制剂）：单药治疗组以及与氟维司群和来曲唑的联合治疗组继续在预期有效剂量范围内进行剂量递增，未观察到剂量限制性毒性；至今已入组超过60例患者；有望在2024年第四季度公布1期试验的首次数据读出结果。 BG-68501（CDK2抑制剂）和BG-C9074（B7H4 ADC）：继续进行单药治疗剂量递增研究，药代动力学特征符合预期，未观察到剂量限制性毒性。 胃肠癌 替雷利珠单抗与LBL-007（抗LAG-3抗体）联用治疗ESCC的队列将于2024年内进行数据读出。 中国国家药品监督管理局（NMPA）受理了泽尼达妥单抗用于胆道癌二线治疗的新药上市许可申请（BLA）。 CEA ADC、FGFR2b ADC和GPC3x4-1BB双特异性抗体有望在2024年下半年进入临床开发阶段。 免疫治疗和炎症 启动了BGB-45035（IRAK4 CDAC）的临床开发，该药物有潜力诱导更深、更快的IRAK4降解，并比其他同类药物具有更强的细胞因子抑制作用；这是公司在自有CDAC平台上研发的第二款靶向降解剂。

8月6日，BioBAY园内企业再鼎医药公布了2024年第二季度的财务业绩以及近期的产品亮点和公司进展。第二季度，再鼎医药产品收入净额为1.001亿美元，同比增长45%，其中卫伟迦®（艾加莫德α注射液）2024年第二季度销售额为2320万美元。让我们一起来看看吧！ 2024年第二季度财务业绩 2024年第二季度产品收入净额为1.001亿美元，2023年同期为6,890万美元，同比增长45%，按固定汇率计算同比增长47%。这一增长主要是由于卫伟迦于2023年9月上市以及2024年1月纳入中国国家医保药品目录（NRDL）后的销量增加，以及则乐和纽再乐的销售增长。收入增长的主要驱动包括： 则乐®：2024年第二季度产品收入为4,500万美元，2023年同期为4,300万美元，同比增长5%，这主要是由于卵巢癌一线维持治疗院内销售的增加、治疗持续时间的增加以及则乐用于成人卵巢癌一线维持治疗和铂敏感复发卵巢癌维持治疗的适应证成功续约NRDL并于2024年1月1日生效。 卫伟迦®：2024年第二季度产品收入为2,320万美元，2023年同期为10万美元，这主要是由于2024年1月1日起其用于治疗全身型重症肌无力（gMG）被纳入NRDL，医生和患者的积极反馈以及随着卫伟迦进院而增加的患者可及性。卫伟迦于2023年9月上市，用于治疗gMG。 纽再乐®：2024年第二季度产品收入为1,230万美元，2023年同期为460万美元，同比增长165%，这主要是由于纽再乐静脉注射剂型2023年第一季度被列入NRDL，用于治疗社区获得性细菌性肺炎（CABP）和急性细菌性皮肤和皮肤结构感染（ABSSSI）的成人患者，以及这些适应证的口服剂型于2024年第一季度被纳入NRDL。 2024年第二季度的研发开支为6,160万美元，2023年同期为7,670万美元。这一下降主要是由于许可和合作协议项下的里程碑款项减少，部分被新启动和正在开展的临床研究费用的增加所抵销。 2024年第二季度的销售、一般和行政开支为7,970万美元，2023年同期为6,790万美元。这一增长主要是由于用于支持卫伟迦为主的一般销售费用的增长和人员的增加。 2024年第二季度亏损净额为8,030万美元，每股普通股亏损0.08美元（每份美国存托股份（ADS）亏损为0.82美元），2023年同期亏损净额为1.209亿美元，每股普通股亏损0.13美元（每份ADS亏损为1.25美元）。 截至2024年6月30日，现金及现金等价物、短期投资、流动受限制现金总计为7.3亿美元，截至2024年3月31日为7.508亿美元。 公司进展 自上次财报发布以来再鼎医药主要公司进展包括： 业务拓展：2024年7月，再鼎医药与麦科思生物达成战略合作和全球许可协议。通过此次合作，公司获得了基于新一代平台的ROR1 ADC ZL-6301，进一步拓展了公司全球肿瘤管线。ROR1在实体瘤和血液瘤中广泛表达，且在血液瘤中得到初步验证。ZL-6301有望在实体瘤中有所突破。ZL-6301已展现出令人鼓舞的临床前表现，目前正处于临床研究准备阶段。再鼎医药计划将努力推进其全球临床开发。 组织更新：2024年6月，再鼎医药任命Rafael Amado博士为总裁，全球研发负责人，在Harald Reinhart博士于6月底退休后，Rafael Amado博士的职责扩大到公司所有治疗领域的研发工作。这一变化让公司能够更好地保持发展势头和管线战略重点。 近期管线亮点 自上次财报发布以来的重要产品进展包括： 肿瘤领域管线 尼拉帕利（PARP）： 2024年7月，再鼎医药宣布，在《Cell》杂志上发表的一项由再鼎医药支持的研究数据表明，通过尼拉帕利的新辅助单药治疗以及尼拉帕利联合在研的CCR8抗体ZL-1218，有望改善HRD阳性卵巢癌患者的疗效。 Bemarituzumab（FGFR2b）： 2024年6月，再鼎医药与合作伙伴安进完成了Bemarituzumab联合化疗用于胃癌一线治疗的全球3期研究FORTITUDE-101的患者招募。 全球3期临床研究FORTITUDE-102正在中国大陆（内地）、香港、澳门和台湾地区（合称大中华区）进行患者招募，这是一项bemarituzumab联合化疗和纳武利尤单抗用于胃癌一线治疗的临床研究。 奥凯乐®（瑞普替尼）（ROS1/TRK）： 2024年5月，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准了奥凯乐的新药上市申请（NDA），用于治疗ROS1阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。该批准基于全球关键研究TRIDENT-1，该研究在TKI初治和TKI经治的ROS1阳性NSCLC患者中评估了瑞普替尼的作用。再鼎医药在大中华区参与了该研究。 2024年6月，再鼎医药合作伙伴百时美施贵宝（BMS）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已加速批准瑞普替尼用于治疗NTRK阳性局部晚期或转移性实体瘤患者。 ZL-1310（DLL3 ADC）： 正在美国和大中华区为全球1期临床研究招募接受含铂化疗期间或之后出现进展的复发和难治性二线及以上小细胞肺癌（SCLC）患者。 ZL-1218（CCR8）： 正在美国、欧洲和大中华区为全球1期临床研究招募患者，该研究旨在评估ZL-1218单药以及与帕博利珠单抗联合治疗晚期恶性实体瘤。 自身免疫性疾病、中枢神经系统疾病和感染性疾病管线 艾加莫德（FcRn）： 2024年7月，NMPA批准卫力迦（艾加莫德皮下注射剂型）的生物制品上市许可申请（BLA），与常规治疗药物联合，用于治疗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者。此项批准将为中国内地的gMG患者提供更多的灵活性和选择性。 2024年5月，NMPA受理了艾加莫德皮下注射用于治疗慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）的补充生物制剂上市许可申请（sBLA），并纳入优先审评。2024年6月，再鼎医药合作伙伴argenx宣布FDA批准艾加莫德皮下注射（VYVGART Hytrulo）（艾加莫德α和透明质酸酶-qvfc）用于该适应证。再鼎医药参与了全球性研究ADHERE，这是迄今为止关于CIDP的最大规模的临床研究。 鼎优乐®（舒巴坦钠-度洛巴坦钠或SUL-DUR）： 2024年5月，NMPA批准鼎优乐的新药上市申请，用于治疗成人患者由鲍曼-醋酸钙不动杆菌复合体敏感分离株引起的医院获得性细菌性肺炎（HABP）和呼吸机相关性细菌性肺炎（VABP）。 Xanomeline-Trospium（KarXT）（M1/M4型毒蕈碱乙酰胆碱受体激动剂）： 2024年7月，再鼎医药在大中华区加入了阿尔茨海默症相关的精神疾病的全球3期研究ADEPT-2。 ZL-1102（IL-17 Humabody®）： 2024年5月，再鼎医药在全球2期研究中进行了首位患者给药，该研究评估ZL-1102用于慢性斑块状银屑病（CPP）的疗效和安全性。 2024年和2025上半年的预期重要里程碑事件 有望向NMPA提交的注册申请 肿瘤电场治疗 2024年第四季度向NMPA提交肿瘤电场治疗用于含铂化疗期间或之后出现疾病进展的二线及以上NSCLC的上市许可申请（MAA）。 Tisotumab Vedotin（组织因子 ADC） 提交用于化疗期间或化疗后疾病发生进展的复发或转移性宫颈癌的BLA。 瑞普替尼（ROS1/TRK） 提交用于NTRK阳性实体瘤的补充新药上市申请（sNDA）。 Xanomeline-Trospium（KarXT）（M1/M4型毒蕈碱乙酰胆碱受体激动剂） 提交用于精神分裂症的NDA。 预期的临床开发和数据公布 艾加莫德（FcRn） 再鼎医药将于2024年第四季度在大中华区加入艾加莫德预充式皮下注射用于甲状腺眼病（TED）的注册性研究。 argenx将于2024年第四季度公布2/3期研究ALKIVIA的主要数据，该研究评估艾加莫德用于免疫介导的坏死性肌病（IMNM）、抗合成酶综合征（ASyS）和皮肌炎（DM）三种肌炎亚型的疗效。再鼎医药将于2024年第四季度加入这项研究的3期研究部分。 再鼎医药将于2025年初加入血清阴性gMG和眼肌型重症肌无力（MG）的全球注册性3期研究，以将适应证扩展到更广泛的MG人群。 Xanomeline-Trospium（KarXT）（M1/M4型毒蕈碱乙酰胆碱受体激动剂） 再鼎医药即将在中国完成精神分裂症注册性桥接研究的患者招募，预计将于2024年底公布主要数据。 BMS将于2024年下半年公布评估用于精神分裂症长期安全性研究的EMERGENT-4和EMERGENT-5的数据。 肿瘤电场治疗 Novocure将于2024年第四季度公布用于局部晚期胰腺癌3期临床研究PANOVA-3的主要数据。再鼎医药正在大中华区参与这项研究。 ZL-1310（DLL3 ADC） 有望在2024年底或2025年初公布用于复发和难治性二线及以上SCLC患者的全球1期研究的剂量递增数据。 ZL-1218（CCR8） 将于2024年9月在2024年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会上公布用于实体瘤的全球1期研究的初步临床药代动力学（PK）和药效动力学（PD）分析。 再鼎医药创始人、董事长兼首席执行官杜莹博士表示：“第二季度，我们实现了出色的商业化增长，保持了审慎的财务支出，并在管线组合的各方面取得了重大进展，这些都突出了我们实现战略目标的能力。卫伟迦的成功体现了重症肌无力患者对安全有效治疗的迫切需求。我们将继续优化资源分配，并重点投资那些有望显著改善人类健康的高价值项目。近期我们通过基于新一代平台的ROR1 ADC ZL-6301进一步拓展了我们的全球肿瘤管线。此外，包括艾加莫德、bemarituzumab、KarXT和我们三款临床阶段全球管线在内的进展，将使我们向着实现五年战略计划目标的方向迈进。” 再鼎医药总裁兼首席运营官Josh Smiley表示：“由于卫伟迦成功的商业化进展，我们第二季度的产品收入净额同比增长45%，按固定汇率计算同比增长了47%。2024年，我们在继续专注推进卫伟迦用于gMG的同时，也将为近期即将上市的若干新产品和新适应证做好准备。我们将努力打造更为强大高效的组织，并通过我们的创新管线，实现显著的营收增长，力争在2025年底前实现盈利。”